Friday, December 9, 2022
spot_img

Choáng với giá thuốc đắt nhất thế giới

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm hôm thứ Sáu đã phê duyệt liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của tập đoàn Novartis (Thụy Sĩ). Liệu pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, chỉ cần tiêm một lần duy nhất với giá 2,125 triệu USD. Đây là giá  thuốc đắt nhất thế giới và là loại thuốc đầu tiên của Hoa Kỳ phá vỡ mốc triệu đô.

Novartis cho biết họ sẽ cho phép các công ty bảo hiểm dàn trải các khoản thanh toán trong vòng năm năm, với chi phí hàng năm khoảng 425.000 đô la.

Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy – SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ một trên 111.000 ca sinh nở  hoặc khoảng 400 bệnh nhân mới mỗi năm. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I – dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I. 

Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất. 

FDA phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo lãnh đạo Novartis, đến nay, Zolgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành.

Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng.

Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ được tiêm ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu chỉ ra tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.

Trước đây, các bệnh nhân dùng Spinraza của Biogen Inc, phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê duyệt. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của liệu pháp này là 750.000 USD cho năm đầu tiên và 375.000 USD các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao. 

Novartis mua lại công ty công nghệ sinh học AveXis, công ty đã phát triển Zolgensma, với giá 8,7 tỷ đô la chỉ trong năm ngoái. Các nhà phân tích ngành công nghiệp hy vọng loại thuốc này sẽ đạt doanh số cao nhất từ ​​1,8 tỷ đến 2,6 tỷ đô la mỗi năm, theo PMLiVE , một trang tin công nghiệp dược phẩm.

Trong những năm tới, Zolgensma có thể mở ra cơ hội tăng giá cho hàng chục liệu pháp gen mới hiện đang được thực hiện. Và với giá đó, những bệnh nhân nghèo và không bảo hiểm phù hợp có thể khó hy vọng được dùng.

TH

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

BÀI VIẾT LIÊN QUAN
- Advertisment -

MỚI CẬP NHẬT

Recent Comments